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王智超:让“孤儿药”在中国不再孤单

发稿时间:2021-01-21 06:16:00 来源:中国青年报 作者:王烨捷 中国青年网

  年仅32岁的主治医生王智超,在神经纤维瘤病人群体中是个“名人”。在上海交通大学附属第九人民医院(以下简称“上海九院”)整复外科主任李青峰教授的支持下,他开设了每周五下午的神经纤维瘤专病门诊。

  有的病人会把王智超的中英文科研论文贴到论坛上,并拉个群,专门研讨如何“入组”得到治疗机会;有的病人在网上“剧透”由李青峰牵头、王智超推进的电流干燥技术,把这种技术的引入称为“多发性神经纤维瘤病的希望”。

  神经纤维瘤病是无法彻底治愈的罕见病,是一种常染色体显性遗传病,其主要特征为皮肤牛奶咖啡斑和周围神经多发性神经纤维瘤,患病率约为1/3000。

  “这种疾病患者以青少年病人为主,多数病人在青春期前后开始发病,一个病人会影响整个家庭三代人的生活质量。”王智超告诉记者,我国目前已知的神经纤维瘤病人约为70万-80万人,“有的孩子会发癫痫,有的面颈部会长巨瘤,有的单侧或双侧耳朵听力逐步丧失,还有的眼睛、脊柱上也会长瘤。”

  在上海九院神经纤维瘤专病门诊,总有带孩子就诊的父母对着医生哭得昏天黑地。帮助这群被病魔困扰的青少年和家长,正是让王智超下定决心从美国约翰·霍普金斯大学毕业后回国工作的一个重要原因。

  2007年,王智超进入复旦大学上海医学院临床医学八年制本博连读专业,师从中国科学院院士、复旦大学附属中山医院院长樊嘉教授。2015年,他到美国约翰·霍普金斯大学Bloomberg公共卫生学院攻读MPH学位,其间随导师一起参与了阿斯利康公司针对丛状神经纤维瘤的特效药——“司美替尼”(音译)的临床研究。这项研究工作登上《新英格兰》杂志时公布了一组数据——既往药物针对丛状神经纤维瘤的治疗效率只有约10%,而用新方法能使药物有效率达到70%左右。

  “你看这个女孩,此前右侧面颊多发肿瘤,治疗后明显缩小了很多。”王智超指着内部研究使用的病人治疗前后对比图告诉记者,自己当时就特别想回到中国,把在美国学到的神经纤维瘤罕见病治疗技术,适当应用在中国的小患者身上。“美国人口总基数低,他们的神经纤维瘤专病门诊平均一年也就接诊50人次,我到上海九院后,这里一年接诊1000-1500人次,手术量达到一年300-400例。”

  在李青峰教授的支持下,王智超2018年加入整复外科团队,开始致力于神经纤维瘤病的诊治和研究。团队更与阿斯利康公司建立合作关系,申请并筹备司美替尼这款特效药的成人和儿童I期临床试验。

  王智超的办公室里,放着厚厚一沓正在进行临床试验病人的资料。他和他的团队成员,每天都会对这些病例的用药情况进行核实、分析。

  “这是一款‘孤儿药’,价格极贵,在美国一盒售价1.5万美元,且中国患者有其特殊的基因特点,与欧美人种情况未必相同。引入它,并不能从根本上解决中国患者的用药、治疗难题。”王智超介绍,目前李青峰教授和旗下3名博士、两名博士后、4名硕士一起组成了神经纤维瘤病的专研小组,专攻适合中国患者的神经纤维瘤病药物,“从免疫治疗、基因治疗方向,研究更加适合中国患者的靶向药物”。

  “孤儿药”是一种针对罕见病治疗药物的说法。这些药物由于研发成本高、市场需求小,开发难以收回成本,因此没有企业愿意研发和生产罕见病药物,造成这种药物特别稀缺且价格昂贵。

  除引进司美替尼外,王智超和团队成员正在努力,希望使这款“孤儿药”在中国不再孤单。他们每接诊一名神经纤维瘤病人,都会把病人的情况输入正在建设的“生物样本库”中,以帮助研究团队找到这项疾病的“中国特点”。他们还积极与国内的创新药研制企业联系,尝试进行医学转化研究。

  在2020年9月举行的第十九届上海国际整形美容外科大会上,上海九院李青峰教授团队发起成立了中国首个“神经纤维瘤病多中心治疗协作组”。布局中的诊疗网,预计将有30-50家医院加入,首批8家医院入网后,将在上海九院团队的指导下,通过专业化培训达到诊疗技术均质化、标准化。

  海南博鳌,是李青峰教授团队在国内成立的第一个神经纤维瘤病药物治疗试点地,一批符合药物治疗指征的神经纤维瘤患者在这里接受“同情用药”。一些可以承受高昂医药费的患者,可以在这里购买司美替尼进行治疗,一年的药费将近100万元。由于药价昂贵,众多中国小患者的家庭都在治疗中煎熬,期盼药物降价,或者国产药问世。

  一边为病人治疗,一边致力于国产新药的研发。这支年轻的团队将现有的多种可能有效的国产靶向药物引入研发平台开展试验,分别对不同类型的神经纤维瘤细胞尝试治疗,包括恶性、偏恶性、结节型、纤维型、淋巴管型等,并观察疗效及不良反应。

  在这群知识青年的努力下,我国数以十万计的神经纤维瘤患者用上国产药之梦,虽远犹近。

  中青报·中青网记者 王烨捷 来源:中国青年报

原标题:王智超:让“孤儿药”在中国不再孤单
责任编辑:高秀木
 
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