近日，杭州市首例地中海贫血患儿行异基因造血干细胞移植术在浙江省中医院下沙院区成功完成。
蓓蓓来自云南，今年十岁，正是“小娃撑小艇，偷采白莲回”的年岁。胖嘟嘟的小脸蛋上嵌着一双清澈明亮的眼睛，常是未语先笑，酒窝浅浅，甜甜软软的一声“阿姨”会直沁入心坎里。但由于长期患病，身高明显低于同龄的孩子，高频输血令肤色偏暗。
蓓蓓3岁时发病，是家中最小的孩子，一家人随着蓓蓓辗转了国内多家三甲医院。去年12月，经人介绍，他们找到浙江省中医院血液科主任医生叶宝东，与胞兄HLA配型全相合，决定行异基因造血干细胞移植术。但长期患病，使蓓蓓肝脾肿大、铁过载，Pesaro危险度评分Ⅲ度，且合并多种疾病，如先天性心脏病等，使移植难度大大增加。
医生介绍，地中海贫血由于其红系迅速分化，造成骨髓极度增生，并进行性扩展到骨髓细胞不存在的髓内或髓外区域。因此，根除这类巨大的迅速分化的造血组织比正常组织更困难，植入失败率更高，肝静脉闭塞症等移植并发症发生率随之增加，并有一定复发风险。
血液科专家团队经过反复讨论研究后，确定移植方案。今年3月20日入无菌层流病房，经过10天左右的预处理后，回输胞兄的骨髓干细胞。期间，医护团队尽职尽责，帮助患儿顺利度过骨髓空虚期。4月14日，蓓蓓成功恢复骨髓造血。6月1日，转出无菌层流病房。
本月，当蓓蓓走出浙江省中医院下沙院区无菌层流病房时，迎接她的除了一直守护着她的医生护士，还有她的父母兄姐。蓓蓓妈妈说：“这么多年求医问药，一家人都困守其中，家庭有些心力憔悴，感谢省中医院血液科医护人员，让我们看到了终于希望。”
血液科医护工作人员说，看着蓓蓓恢复健康，大家都很开心，也激励着团队不断钻研医术，唯愿“稚子无思虑，岁岁采莲归”。
本报记者 陈素萍
通讯员 方琳
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地中海贫血是一种单基因遗传性慢性溶血性疾病，是由一种或一种以上珠蛋白基因突变或缺失而造成血红蛋白珠蛋白肽链合成受抑制，进而肽链失衡而引起的慢性溶血性疾病，可危及生命。本病最早发现于地中海地区，我国以广东、广西、贵州、四川多见。地中海贫血的常规治疗方法主要是高频输血和使用铁螯合剂，但由于昂贵的治疗费用和缺乏特异性基因治疗方法，许多重型-地中海贫血患者儿童时期即死亡。目前，异基因造血干细胞移植术是唯一的根治方法。
